Биомедицинские исследования, излечимые состояния-двойники и медикаментозное лечение РАС.

294 статей · страница 1 / 59

  1. Генерация линии iPSC NIMHi033-A у индийского пациента с расстройством аутистического спектра, несущей мутацию в DYNC1H1 гене.

    Niranjana Murthy, Ashitha Siddappa; Choudhary, Princy; Sachdeva, Pranshu; Shankarappa, Bhagyalakshmi; Paul, Pradip et al.

    Мы сообщаем о формировании линий плюрипотентных стволовых клеток (hiPSC), индуцированной человеком, из мононуклеарных клеток периферической крови у 14-летнего мальчика с расстройством аутистического спектра, несущего de novo гетерозиготную вероятную патогенную вариацию c.4067C>T (p.Pro1356Leu) в гене Dynein Cytoplasmic 1 Heavy Chain 1 (DYNC1H1). Вариации этого гена, кодирующего моторный белок, могут влиять на ретроградный транспорт нейротрофических сигналов, синаптических пузырьков, органелл, таких как комплекс Гольджи и митохондрии. Поэтому эта линия iPSC станет бесценным инструментом для изучения влияния этого варианта, связанного с аутизмом с высоким риском, на проявление заболевания и функции клеток.

  2. Окситоцин и аутизм — система прецизионной медицины для раскрытия механизмов и доказательств.

    Boulton, Kelsie A; Guastella, Adam J

    Один из главных научных вопросов в социальной нейронауке — как наши знания о окситоцине, нейропептиде и гормоне, играющих ключевую роль в социальном поведении, могут быть преобразованы в значимые достижения для поддержки социального развития. Существует убедительные основания в пользу изучения окситоцина как терапевтической цели — от исследований на животных до сходящихся доказательств на людях из биомаркерных исследований, генетических и эпигенетических исследований, а также нейровизуализации, указывающих на участие окситоцинергической системы в социальном фенотипе расстройства аутистического спектра (РАС). Несмотря на десятилетия исследований, интраназальный окситоцин не демонстрировал последовательных клинических преимуществ для аутичных групп. В этом обзоре синтезируются доказательства о водейственности окситоцинергической системы при РАС, с акцентом на результаты клинических испытаний. Мы выступаем за прогресс в направлении структуры прецизионной медицины, интегрирующей стратификацию участников, ориентированную на биомаркеры, новые проекты испытаний для контроля плацебо-реакций, объективные показатели результатов и новые подходы к введению, разработке лекарств и эндогенной стимуляции. Вместе эти инновации открывают возможности реализовать потенциал объединения существующих знаний о роли окситоцина в социальном развитии с его терапевтическим потенциалом при РАС.

  3. Изучение связей между питанием, микробиомом кишечника и нарушениями нейроразвития.

    Chatzinikolaou, Rea; Rouskas, Konstantinos; Argiriou, Anagnostis

    Нейроразвивающие расстройства, такие как РАС, имеют значительный генетический вклад, но питание всё чаще формирует тяжесть и проявление симптомов через микробиом кишечника.

    Обзор обобщает доказательства того, что дисбалансы в питании (особенно ультрапереработанные продукты) нарушают здоровье желудочно-кишечного тракта и состав микробиома, влияя на нейроразвитие. Уменьшенная форма Bifidobacterium обычно ассоциируется с РАС, тогда как средиземноморские и кетогенные диеты демонстрируют перспективы для когнитивных функций; Материнское питание, стресс и эпигенетические факторы также способствуют дисбиозу и нейровоспалению.

    Более глубокое понимание взаимодействия питания, микробиома и мозга может позволить более эффективным вмешательствам при РАС и других НДД; Приоритетами являются крупные лонгитюдные исследования, исследования питания матери и интегративная мультиомика.

  4. Neonatal predictors of neurodevelopment: the interplay between APGAR score and neonatal microbiome.

    Parthiban, R; Bhavya, E; Shireen, S Murshidha; Solomon, J Aswin John

    Neonatology has made significant advances in identifying factors that influence long-term neurodevelopmental outcomes in newborns. Among these, APGAR scores and the neonatal microbiome have emerged as important determinants of neurological development. To review the current evidence regarding the relationship between APGAR scores, neonatal microbiome composition, and neurodevelopmental outcomes and to explore their combined influence on neurodevelopmental pathways. The APGAR score remains an important clinical tool for assessing neonatal health immediately after birth, with low scores often indicating potential central nervous system compromise. However, its ability to predict long-term neurodevelopmental outcomes remains variable. Emerging evidence highlights the critical role of the gut-brain axis and neonatal microbiome in shaping neurodevelopment. Alterations in microbial colonization may contribute to inflammatory processes and increase the risk of neurodevelopmental disorders, including cerebral palsy and autism spectrum disorder. Current findings suggest that APGAR scores and microbiome composition may act synergistically in influencing neurodevelopmental trajectories. Understanding the interplay between APGAR scoring, neonatal microbiome composition, and central nervous system development may enhance early risk assessment and facilitate the development of personalized microbiome-targeted interventions. Further research is warranted to clarify these relationships and improve strategies for preventing long-term neurological complications.

    (перевод не готов — показан английский оригинал)

  5. Subcortical Dendritic Scaffolding in Autism Spectrum Disorder: A Testable ANK2–SCN2A–SHANK Framework

    Sara Cacciato Salcedo, Ana Belén Lao Rodriguez, Marija M. Petrinovic

    The autism spectrum disorder-associated SCN2A, ANK2, and SHANK-family genes encode molecularly distinct proteins that converge functionally on dendritic integration. Recent work established that ankyrin-B, encoded by ANK2, acts as an obligate dendritic scaffold for NaV1.2, encoded by SCN2A, in neocortical pyramidal neurons. Loss of this module mislocalizes dendritic NaV1.2, reduces dendritic Na+ influx, weakens backpropagating action potentials, and impairs synaptic maturation and long-term potentiation. SHANK proteins organize a complementary postsynaptic receptor scaffold within dendritic spines, coupling N-methyl-D-aspartate (NMDA), α-amino-3-hydroxy-5-methyl-4-isoxazolepropionic acid (AMPA), and metabotropic glutamate receptor (e.g., mGluR5) signaling to the actin cytoskeleton through layered PSD-95/GKAP/Homer interactions. Disruption of this scaffold can destabilize excitatory transmission, spine morphology, and plasticity. We propose that these dendritic shaft and spine-associated modules jointly regulate dendritic input–output gain and that their disruption may contribute to autism spectrum disorder by destabilizing, rather than uniformly shifting, excitatory integration across cortico-subcortical circuits relevant to sensory reactivity, behavioral flexibility, and social-valence processing. Here, we review the cortical evidence for this layered dendritic convergence and evaluate its potential relevance beyond the cortex. We assess the striatum, thalamus, and amygdala as subcortical sites where related dendritic scaffolding mechanisms may operate. The striatum provides the strongest current test case, with established roles for both NaV1.2 and SHANK3 in medium spiny neuron physiology and corticostriatal connectivity. Thalamic and amygdalar extensions are supported mainly by SHANK-related circuit and channelopathy data but lack direct evidence for ANK2–SCN2A involvement. The framework is experimentally testable: conditional Ank2 deletion in striatal, thalamic, and amygdalar cell types; dendritic Na+/Ca2+ imaging across Scn2a, Ank2, and Shank3 models; adult rescue experiments; and genetic-interaction designs would determine whether ankyrin-B supports dendritic excitability beyond the cortex and whether these genes converge on, rather than merely parallel, dendritic input–output gain. Validation in human subcortical tissue would then establish whether this dendritic scaffolding logic represents a shared point of convergence through which genetically distinct autism spectrum disorder-risk variants alter circuit function.

    (перевод не готов — показан английский оригинал)